موفقیت ژن درمانی در بچه ها تالاسمی - وبلاگ دوست

به گزارش وبلاگ دوست، پزشکان یک شیوه ژن درمانی نو را شناسایی نموده اند که احتیاج به انتقال خون را برای بچه ها مبتلا به تالاسمی کاهش می دهد.

تالاسمی شایع ترین اختلال تک ژنی در دنیا است که بیشتر مردم خاورمیانه، کشور های مدیترانه، شمال آفریقا، هند، آسیای مرکزی و آسیای جنوب شرقی را مبتلا می نماید. دو نوع از این بیماری وجود دارد، آلفا و بتا، که بیماران بر اساس نقایص ژنتیکی که می تواند در زنجیره های پروتئینی تشکیل دهنده هموگلوبین رخ دهد، بین آن ها طبقه بندی می شوند.

به گزارش hiamag؛ بیماران تالاسمی آلفا معمولاً ناقلان خاموش و بدون علائم هستند، در حالی که بیماران بتا در اوایل تولد علائم عمده ای دارند و احتیاج به تزریق مکرر خون دارند که ممکن است منجر به آهن اضافی در بدن و آسیب احتمالی به کبد، قلب و سیستم غدد درون ریز گردد.

دکتر ربیع حنا هماتولوژیست اطفال و انکولوژیست در بیمارستان بچه ها کلیولند کلینیک می گوید: در چند سال گذشته پیشرفت های زیادی در تحقیقات مرتبط با درمان تالاسمی اجرا شده است، به طوری که در حال حاضر تالاسمی به عنوان یک بیماری قابل درمان دیده می گردد.

وی شرح داد که ژن درمانی گام تازهی است که از سلول های بنیادی سازنده خون بیمار برای فراوری گلبول های قرمز سالم تر و درمان اختلال خونی وی استفاده می نماید. وی تأکید کرد که ژن درمانی در محیط های تحقیقاتی بیشتر از اقدامات بالینی رایج است، اما از سوی دیگر، وی اظهار داشت که آزمایشات بالینی نتایج بسیار امیدوارنماینده ای را نشان می دهد.

حنا اضافه نمود: بیماران تالاسمی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند، تزریق خون مورد احتیاج برای رسیدگی به شرایط سلامتی خود را دریافت نکردند یا این عمل ها را تا حد زیادی کاهش دادند. ژن درمانی توانایی خود را در غلبه بر چالش های پیش روی بیماران تالاسمی و یاری به آن ها در دستیابی به اهداف و آمال خود ثابت نموده است.

در حالی که ژن درمانی به عنوان یک درمان یکبار مصرف برای بیماران تالاسمی تلقی می گردد، دکتر حنا شرح داد که این درمان شامل شیمی درمانی برای خلاص شدن از مغز استخوان قدیمی و ایجاد فضایی برای سلول های بنیادی تازه و اصلاح شده است که فرآیندی پیچیده است.

وی گفت: ممکن است بین چهار تا شش هفته بستری شدن در بیمارستان طول بکشد تا سلول های بنیادی تازه آغاز به فراوری گلبول های سفید سالم، پلاکت ها و گلبول های قرمز خون نمایند.

ما امیدواریم که در آینده بتوانیم مغز استخوان را با شیمی درمانی با شدت کم یا سایر دارو ها به روش انتخابی تری هدف قرار دهیم تا از سمیت حاد و طولانی مدتی که با شیمی درمانی با دوز بالا رخ می دهد جلوگیری کنیم.

از دیگر پیشرفت های اخیر که گزینه های درمانی بیماران تالاسمی را تغییر داده است، دارویی به نام luspatercept-aamt است که به صورت تزریقی هر سه هفته یکبار تجویز می گردد. این دارو در سال 2019 به وسیله سازمان غذا و داروی ایالات متحده تایید شد و با ترویج بلوغ گلبول های قرمز خون و کاهش احتیاج به تزریق خون تا 50 درصد در بعضی از بیماران عمل می نماید.

Luspatercept-aamt به خودی خود یک درمان نیست، اما یک هماتولوژیست بچه ها و انکولوژیست در کلینیک بچه ها کلیولند شرح داده است که می توان از آن برای بهبود نتایج در پیوند های درمانی مغز استخوان استفاده کرد.